28 février 2025 - Journée internationale des maladies rares

Chaque année, la Journée internationale des maladies rares met en lumière les défis auxquels sont confrontés des millions de patients à travers le monde. Cette journée vise à sensibiliser le grand public et les décideurs aux besoins des personnes atteintes de maladies rares, souvent méconnues et mal diagnostiquées. Focus sur cet événement essentiel pour la recherche, la solidarité et l’amélioration des soins.

Publié le 20/02/2025

Le 28 février 2025, la Journée Internationale des Maladies Rares mobilisera patients, professionnels de santé et chercheurs du monde entier pour sensibiliser à ces pathologies souvent méconnues. Avec plus de 7000 maladies rares identifiées, touchant près de 300 millions de personnes à travers le monde, cette journée est essentielle pour promouvoir la recherche et améliorer l’accès aux traitements.

➠ Le rôle clé des pharmaciens dans la prise en charge des maladies rares

Les pharmaciens jouent un rôle crucial dans le parcours de soins des patients atteints de maladies rares. En tant que professionnels de proximité, ils assurent :

Une information claire et un accompagnement : face à des pathologies complexes, souvent peu connues, les pharmaciens conseillent patients et aidants sur les traitements, la posologie et les éventuels effets secondaires.
L’accès aux médicaments orphelins : souvent rares et coûteux, ces traitements spécifiques nécessitent une logistique rigoureuse, notamment dans les pharmacies hospitalières et officines spécialisées.
Le soutien à l’adhésion thérapeutique : certaines maladies rares impliquent des traitements lourds et contraignants. Le pharmacien aide les patients à mieux les suivre et à adapter leur mode de vie en conséquence.

➠ Les défis de l’accès aux traitements

L’un des enjeux majeurs reste l’accès aux médicaments orphelins, développés pour des maladies rares mais souvent peu rentables pour les laboratoires pharmaceutiques. Grâce à des programmes spécifiques et des dispositifs comme l’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) en France, les pharmaciens participent activement à la mise à disposition de ces traitements innovants.

➠ Un engagement croissant du secteur pharmaceutique

Les laboratoires investissent de plus en plus dans la recherche sur les maladies rares, notamment grâce aux thérapies géniques et cellulaires, qui offrent de nouvelles perspectives. Les pharmaciens, en lien avec les industries pharmaceutiques et les chercheurs, sont en première ligne pour intégrer ces innovations dans le parcours de soins.

➠ Une journée pour sensibiliser et agir

Le 28 février 2025, des événements, conférences et actions de sensibilisation auront lieu à travers le monde. Pharmaciens, associations de patients et professionnels de santé seront mobilisés pour faire entendre la voix des malades et défendre l’accès aux traitements. Cette journée est une occasion unique de renforcer la collaboration entre officines, hôpitaux et laboratoires afin d’améliorer la prise en charge de ces pathologies complexes.